LA SCIENZA NEL “PROCESSO UMANO”
Se avete visto “The Human Trial” e vi siete sentiti incuriositi dal trattamento sperimentale che lo ha guidato, non siete stati gli unici. Ecco una sintesi della scienza che era al centro del film.
CHE COS’È LA MEDICINA RIGENERATIVA?
La medicina rigenerativa descrive le terapie farmacologiche volte ad aiutare l’organismo a recuperare la funzionalità di organi o tessuti in caso di patologie da cui il corpo non può guarire da solo.
Il diabete di tipo 1 è una condizione autoimmune che porta il sistema immunitario dell’organismo ad attaccare le cellule delle isole del pancreas. Nel corso del tempo sono state sperimentate diverse tecniche di trattamento rigenerativo per migliorare la vita delle persone affette da diabete e tentare di curarlo, ma nessuna ha ancora trionfato in questa ricerca. È possibile che ViaCyte sia più vicina che mai, come spiegato in “La sperimentazione umana”.
ViaCyte sta creando terapie sostitutive delle cellule beta, ossia cellule ingegnerizzate per agire come le isole pancreatiche, che contengono cellule beta produttrici di insulina. Le cellule utilizzate da ViaCyte per il trattamento sono sviluppate a partire da cellule staminali.
CHE COS’È LA TERAPIA SOSTITUTIVA DELLE CELLULE BETA?
La sostituzione delle cellule beta si concentra sull’introduzione di nuove cellule beta sane attraverso un trapianto di pancreas intero o di isole pancreatiche.
Il trattamento cellulare derivato da cellule staminali di ViaCyte esplorato in “The Human Trial” è una forma di terapia sostitutiva delle cellule beta.
Quando una persona sviluppa la T1D, la funzione delle cellule beta si riduce nel corso di settimane o mesi – e a volte anche più a lungo – e ha bisogno di una terapia insulinica per aiutare l’organismo a utilizzare il glucosio.
ViaCyte ha progettato cellule che, una volta impiantate nell’organismo, maturano in isole pancreatiche umane. L’obiettivo di queste cellule impiantate è quello di produrre e rilasciare insulina autonomamente.
Poiché il sistema immunitario di una persona affetta da T1D è già pronto ad attaccare le cellule beta, le cellule di ViaCyte sono incapsulate in un involucro protettivo e permeabile, che consente ai vasi sanguigni di crescere verso le cellule, proteggendole dall’attacco.
IN CHE MODO LA TERAPIA CELLULARE È DIVERSA DALLA TERAPIA INSULINICA?
L’insulina è disponibile da quasi 100 anni! Inizialmente veniva estratta dal pancreas degli animali. Alla fine è stato possibile riprodurre sinteticamente l’insulina umana.
Il corpo umano è molto complesso: il pancreas produce una serie di cellule incredibilmente intelligenti che rispondono alle esigenze dell’organismo regolando la quantità di insulina e glucagone di cui ha bisogno.
L’organismo utilizza l’insulina per convertire il glucosio presente nel sangue in energia che le cellule possono utilizzare per alimentare il corpo. Quando la glicemia è molto bassa, il pancreas rilascia il glucagone, che indica ai muscoli di rilasciare il glucosio immagazzinato.
È così che il corpo regola la glicemia.
Terapia insulinica
La terapia insulinica è uno strumento di supporto alla vita per il trattamento delle forme di diabete insulino-dipendente.
Oggi sono disponibili diversi tipi di insulina: ad azione rapida, ad azione breve, ad azione intermedia, ad azione lunga, ad azione ultra-lunga e per inalazione. Sono classificate in base alla rapidità con cui iniziano ad agire nel flusso sanguigno e alla durata dei loro effetti.
L’uso di una combinazione di questi farmaci può aiutare le persone con diabete di tipo 1 e con altre forme di diabete insulino-dipendente a mantenere costanti i livelli di zucchero nel sangue durante la giornata.
Per molte persone, le insuline della stessa categoria (ad azione rapida, ecc.) possono essere intercambiabili, ma questo non vale per tutte le insuline. Persone diverse rispondono in modo diverso a farmaci diversi, ma non è un sostituto perfetto della capacità dell’organismo di produrre la propria insulina.
Se la glicemia è alta o bassa, il corpo non è in grado di correggerla da solo se si vive con il diabete. Per questo motivo le persone affette da T1D devono monitorare i propri livelli di zucchero nel sangue 24 ore su 24.
La varietà di insuline disponibili facilita la gestione del diabete in base alle proprie esigenze, ma non è una cura.
CHI BENEFICERÀ DELLE TERAPIE DI VIACYTE?
ViaCyte ha in cantiere diverse terapie di sostituzione delle cellule beta.
Lo studio PEC-Direct presentato nel film si concentra sull’impianto delle cellule PEC-01 di ViaCyte in pazienti con T1D considerati ad alto rischio di complicazioni come coma o morte. I pazienti ad alto rischio possono non avvertire sintomi quando la glicemia si abbassa pericolosamente (nota anche come inconsapevolezza dell’ipoglicemia), sperimentare alti e bassi frequenti o avere episodi ipoglicemici ricorrenti e gravi.
Molti di questi pazienti sono anche idonei al trapianto di isole da cadavere. Tuttavia, le cellule di isole da cadavere scarseggiano. Le cellule PEC-01, che possono essere prodotte in laboratorio in quantità potenzialmente illimitate, rappresentano una potenziale soluzione a questo grave problema di approvvigionamento. Questo trattamento richiede comunque l’uso di farmaci immunosoppressivi.
ViaCyte sta conducendo un’altra sperimentazione con le stesse cellule PEC-01, denominata PEC-Encap, che prevede la somministrazione delle cellule da un dispositivo incapsulato e non richiede l’uso di immunosoppressori. I dati positivi riportati dalla sperimentazione PEC-Direct sono una buona notizia anche per PEC-Encap, che potrebbe diventare disponibile per tutte le persone con T1D.
ViaCyte ha un terzo prodotto in fase di sviluppo, PEC-QT, che si basa sulle due sperimentazioni in corso e lavora per eludere il sistema immunitario dell’organismo. ViaCyte afferma che questo prodotto è destinato a tutte le persone con T1D e T2D insulino-dipendente.
Non avete ancora visto il film? Guardate il trailer qui.
